妥妥双靶获批新辅助治疗适应证乳腺癌

妥妥双靶获批新辅助治疗适应证 乳腺癌 [标签:url] [标签:科室] 摘要：牵头PEONY研究的复旦大学 研究所所长、乳腺癌研究所所长，大外科主任兼乳腺外科主任邵志敏教授介绍：“达到pCR是早期乳腺癌治疗的重要里程碑，也是长期 的早期指标。PEONY研究结果与帕妥珠单抗在FDA获批的注册临床研究NeoSphere结果高度一致。 近日，罗氏制药宣布，旗下乳腺癌创新靶向药帕妥珠单抗（英文商品名：Perjeta?，商品名：帕捷特?）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合曲妥珠单抗和化疗，用于HER2阳性的局部晚期、炎性或早期乳腺癌患者（直径>2cm或淋巴结阳性）的新辅助治疗，作为早期乳腺癌整体治疗方案的一部分。帕妥珠单抗与曲妥珠单抗双靶治疗方案，能让40%~60%的HER2阳性早期乳腺癌患者术前实现病理学完全缓解（pathologicalcompleteresponse，pCR）[1]，也即癌细胞在乳腺组织和腋窝淋巴结中消失。目前，在新辅助治疗中曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗作为HER2阳性早期乳腺癌系统治疗方案的一部分已被中国及国际多个乳腺癌治疗指南及专家共识所推荐。 妥妥双靶新辅助治疗 助力乳腺癌患者pCR翻倍 本次中国国家药品监督管理局批准帕妥珠单抗的新辅助适应证主要基于PEONY临床试验。该研究是第一个基于亚洲人群的新辅助双靶、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期试验[2]。 牵头PEONY研究的复旦大学 研究所所长、乳腺癌研究所所长，大外科主任兼乳腺外科主任邵志敏教授介绍：“达到pCR是早期乳腺癌治疗的重要里程碑，也是长期 的早期指标。PEONY研究结果与帕妥珠单抗在FDA获批的注册临床研究NeoSphere结果高度一致。在NeoSphere研究中，对照组多西他赛联合曲妥珠单抗的tpCR率为21.5%，而试验组曲帕双靶联合化疗组其tpCR率达到39.3%，达到翻倍。同时，在所有亚组当中，都观察到曲帕双靶的一致获益。在安全性方面，与既往已知的帕妥珠单抗安全性数据一致，心脏安全性良好。KRISITINE研究显示，新辅助双靶达到pCR后继续使用双靶治疗至一年，3年iDFS( 无浸润复发生存率)高达97.5%[3]。本次帕妥珠单抗新辅助适应证的获批有利于早期乳腺癌患者获得更多治愈机会。 妥妥双靶新辅助治疗 已被中国乳腺癌相关指南与共识推荐 2013年10月，帕妥珠单抗新辅助适应证得到美国FDA的加速批准，该批准主要基于NeoSphere研究的结果。在当时，帕妥珠单抗治疗方案是FDA批准的第一个基于快速审批原则获得乳腺癌新辅助治疗适应证的靶向药物。根据Ⅱ期NeoSphere临床试验结果：通过4周期多西他赛+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗的新辅助治疗，tpCR率为39.3%，与单纯的曲妥珠单抗方案相比接近翻倍[4]。 截至目前，“曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+化疗”方案已被全球超过75个国家批准用于HER2阳性早期乳腺癌患者的新辅助治疗，早已成为HER2阳性乳腺癌患者的标准疗法。 中国临床 学会(CSCO)常务理事、秘书长 飞教授指出：“2019年《CSCO乳腺癌诊疗指南》更新时，与会专家一致同意，若行术前新辅助治疗，HER2阳性乳腺癌患者推荐双靶治疗，将曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗作为1A推荐[5]。曲妥珠单抗+帕妥珠单抗的双靶新辅助治疗应作为早期乳腺癌完整治疗方案的一部分。早期乳腺癌的治疗目标是治愈，在这一背景下，改进优化治疗方法对早期乳腺癌患者意义重大。” 改善早期乳腺癌患者外科治疗结局 提高生存获益 乳腺癌是中国女性最常见的恶性 ，位居女性恶性 发病的首位，是女性健康的“第一杀手”。过去，由于药物限制，国内新辅助治疗领域缺乏有效的治疗方式，整体新辅助治疗比例偏低。帕妥珠单抗新辅助治疗适应证的获批，将为HER2早期乳腺癌患者提供了全新的术前治疗选择。 中国抗癌协会乳腺专业委员会候任主委、复旦大学附属 医院副院长吴炅指出，“临床上我们利用新辅助治疗使不能手术的乳腺癌患者通过降期转化为可手术的乳腺癌；将不可保乳的乳腺癌通过降期转化为可保乳的乳腺癌，从而提高外科手术效果；同时通过新辅助治疗，可以获得药物敏感 。帕妥珠单抗新辅助治疗适应证的获批，对我国乳腺癌新辅助治疗的规范化有着深远影响，将进一步推动术前规范化诊疗在临床的落实。” 对此，中国抗癌协会乳腺癌专业委员会主任委员任国胜教授强调，“新辅助治疗比例的提高和新辅助诊疗规范化事业的推进离不开乳腺癌的早期筛查和诊断，患者只有早发现早诊断才不会错过最佳的治疗时间。2018年，由国家卫计委中国人口宣传教育中心指导，中国抗癌协会乳腺癌专业委员会主办的以‘健康扶贫，关爱女性健康’为主题的乳腺癌规范标准诊疗公益培训及义诊项目启动，目前已在全国10余个偏远贫困地区展开，期望在三年内，这个项目能走进20个贫困地区，将优质医疗资源下沉，从而有效地推动当地女性乳腺健康的普查工作。”